新年伊始，罹患LIG4綜合征罕見病的男寶小依依收獲了一個好消息，在國兒童醫(yī)學(xué)中心、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院接受干細(xì)胞移植治療的他，一周年隨訪順利完成，復(fù)查結(jié)果顯示各項身體指標(biāo)均已恢復(fù)正常。

醫(yī)生表示，小依依隨訪一年來，未發(fā)生感染、排異等不良并發(fā)癥，目前已停用所有藥物，擺脫疾病困擾、回歸健康生活。

今天（1月8日），在兒科醫(yī)院國際部病房，治療團(tuán)隊和小依依人一起為他舉辦了一場簡短而溫馨的儀式，慶祝他成功接受干細(xì)胞移植一周年，迎來屬于自己的“新生”。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長、血液科學(xué)科帶頭人、干細(xì)胞移植團(tuán)隊負(fù)責(zé)人翟曉文教授帶領(lǐng)團(tuán)隊為小依依送上精心準(zhǔn)備的禮物，真摯地祝福他未來健康快樂成長。小依依的父母、祖父母難掩激動，再三向治療團(tuán)隊致謝，并獻(xiàn)上感謝賀卡，感謝醫(yī)護(hù)人員業(yè)精湛的技藝和用心的醫(yī)療服務(wù)，讓孩子重獲新生。

LIG4綜合征是一種罕見的常染體隱遺傳病，因LIG4基因突變致DNA連接酶Ⅳ功能異常，進(jìn)而引發(fā)DNA損傷修復(fù)障礙。

該疾病臨床表現(xiàn)復(fù)雜，核心癥狀包括小頭畸形、聯(lián)合免疫缺陷、輻射度敏感及腫瘤易感，預(yù)后差。造血干細(xì)胞移植是目前治療該疾病的唯一有手段，但由于患者存在輻射敏感的特殊體質(zhì)，移植前的預(yù)處理化療往往會引發(fā)比普通患者更嚴(yán)重的組織損傷與并發(fā)癥，因此全球范圍內(nèi)此類患者移植成功并長期生存的案例寥寥無幾。

翟曉文教授團(tuán)隊耕兒童罕見病干細(xì)胞移植治療領(lǐng)域10余年，鋼絞線廠家累計完成600例兒童罕見病干細(xì)胞移植，成功率75%，積累了豐富的臨床經(jīng)驗與成熟的技術(shù)體系。

2024年5月29日出生的小依依，在被確診罹患LIG4綜合征后，其父母通過網(wǎng)絡(luò)等多種渠道了解到，翟曉文教授團(tuán)隊在該領(lǐng)域的突出優(yōu)勢，遂于2024年底帶著小依依前往復(fù)旦兒科醫(yī)院血液科尋求救治。

小依依順利入住復(fù)旦兒科醫(yī)院血液科病房后，干細(xì)胞移植團(tuán)隊迅速啟動多學(xué)科MDT評估，經(jīng)嚴(yán)謹(jǐn)配型后，確定小依依的姐姐為合適供者，并針對制定了不含清髓化療藥物的特殊預(yù)處理方案，以規(guī)避患者輻射敏感的風(fēng)險。

經(jīng)過一系列充分安全和緊密的前期準(zhǔn)備，2025年1月2日，小依依順利接受了姐姐的外周血干細(xì)胞移植。術(shù)后恢復(fù)過程十分順利，8天實現(xiàn)粒細(xì)胞植入，9天血小板成功植入，全程未出現(xiàn)任何并發(fā)癥，同年2月13日順利出院，并進(jìn)行長達(dá)一年期的定期隨訪觀察。

小依依的重獲新生，是復(fù)旦兒科血液科團(tuán)隊10余年來在兒童罕見病移植領(lǐng)域持續(xù)鉆研、技術(shù)不斷革新的成果。

翟曉文教授表示，依托國兒童醫(yī)學(xué)中心強大的資源、技術(shù)力量及多學(xué)科協(xié)作等平臺優(yōu)勢，干細(xì)胞移植團(tuán)隊衷心希望以精湛的技術(shù)和豐富的經(jīng)驗幫助到更多的罕見病患兒，擺脫病痛，迎來新生。

掘金（19-13）：約基奇23分17籃板15助攻、穆雷21分3籃板、波特21分4籃板、威斯布魯克16分11助攻、布勞恩15分3籃板4助攻、斯特勞瑟13分6籃板、沃特斯11分

火箭（22-11）：申京23分6籃板4助攻6搶斷、杰倫-格林22分5籃板、狄龍19分6籃板、惠特摩爾18分3籃板、史密斯12分

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