2026年，一批創(chuàng)新藥已進入研發(fā)后階段，接近審批沖刺期，有望獲批上市許可。本文對腫瘤、自身免疫、神經(jīng)系統(tǒng)及罕見病四大領(lǐng)域的品種進行系統(tǒng)梳理與度分析，揭示其背后的研發(fā)邏輯與潛在臨床影響。

文末一表速覽2024—2025年已遞交新藥上市許可申請（NDA）或生物制品上市許可申請（BLA）的品種（不完全統(tǒng)計，詳見表1），今年獲批潛力巨大！

腫瘤治療    破局耐藥 重塑模式

腫瘤藥物研發(fā)已進入水區(qū)，其前沿指向有兩個不容忽視的方向：一是通過更的靶向設(shè)計來克服或規(guī)避現(xiàn)有療法的耐藥問題或體現(xiàn)臨床差異化優(yōu)勢；二是利用細胞工程等新技術(shù)，從根本上重塑治療過程，以達成更優(yōu)的療與安全平衡。

以非小細胞肺癌（NSCLC）為例，茲德沙替尼已在實驗室中顯示出對多種ROS1融合蛋白及耐藥突變的有，擬用于那些已經(jīng)嘗試過至少兩種ROS1酪氨酸激酶抑制劑（TKI），但疾病仍然進展的轉(zhuǎn)移ROS1陽NSCLC患者，尤其是對現(xiàn)有ROS1抑制劑耐藥的患者。在競爭已十分激烈的KRASG12C賽道，硫酸索美來昔的差異化策略基于其臨床前數(shù)據(jù)，強調(diào)了兩個可能決定臨床成敗的關(guān)鍵特：較強的腦通透（對于易發(fā)生腦轉(zhuǎn)移的肺癌至關(guān)重要）以及未見心臟毒和藥物相互作用風險（關(guān)乎長期用藥安全與聯(lián)合治療潛力），這為其在同類藥物中脫穎而出創(chuàng)造了條件。

在乳腺癌領(lǐng)域，克服內(nèi)分泌治療耐藥是核心命題。正大天晴的庫莫西利是一種新型的CDK2/4/6抑制劑，其增強的CDK2抑制活被寄望于逆轉(zhuǎn)現(xiàn)有CDK4/6抑制劑的耐藥。更值得關(guān)注的是其開發(fā)策略：相繼成功遞交用于二線及一線治療的NDA，驗證了該藥物在晚期乳腺癌不同治療階段的應用潛力。吉達利塞作為一款PI3K/mTORC1/2廣譜抑制劑，其提交NDA所依據(jù)的VIKTORIA-1臨床試驗數(shù)據(jù)具說服力。在PIK3CA野生型患者中，其聯(lián)合方案中位無進展生存期達到9.3個月，而對照組僅為2.0個月；疾病進展風險降低76%。

此外，鹽酸匹米替尼的成功開發(fā)則體現(xiàn)了對度未滿足需求的注。針對腱鞘巨細胞瘤，其在中、美、歐三地均獲得“突破治療”或“優(yōu)先藥品”等審評加速資格，說明了全球監(jiān)管機構(gòu)對該藥物臨床價值的認可。

CGT療法以TRGFT-201為代表，這是一種工程化的供體來源的骨髓移植物，去除了T細胞并富含調(diào)節(jié)T細胞（Tregs）和應T細胞的佳混合物。美國FDA于2025年10月6日受理其在研同種異體T細胞免疫療法的BLA并授予優(yōu)先審評（PriorityReview）資格，用于治療包括急髓系白血病（AML）、急淋巴細胞白血?。ˋLL）和骨髓增生異常綜合征（MDS）在內(nèi)的血液惡腫瘤。關(guān)鍵Ⅲ期數(shù)據(jù)顯示，TRGFT-201在無中重度慢移植物抗宿主?。╟GvHD）生存率方面相較傳統(tǒng)移植具有統(tǒng)計學顯著且臨床意義的。

自免疾病    療法迭代 提升體驗

自免疾病發(fā)病機制復雜，導致新藥研發(fā)失敗率。近年來頻發(fā)藥物研發(fā)終止事件，原因多為療不足。該領(lǐng)域的競爭聚焦對長期治療體驗的優(yōu)化。

1.給藥途徑從注射到口服

伊可白滯素是一種靶向IL-23受體的口服環(huán)肽類藥物。其潛在革命在于其口服給藥方式，達到注射才能實現(xiàn)的抗炎果。我國CDE已將該創(chuàng)新藥納入優(yōu)先審評。鹽酸伊可白滯素片擬用于斑塊狀銀屑病的適應癥的NDA在美國（2025-07-21）、歐盟（2025-09-11）、中國（2025-11-19）已獲得受理。

2.給藥周期的優(yōu)化與靶點機制的化

在特應皮炎等慢病領(lǐng)域，延長給藥間隔是明確的研發(fā)趨勢。柯美奇拜單抗的設(shè)計亮點即在于其長，有望將抗IL-4Rα單抗的給藥頻率從現(xiàn)有的2周一次延長至4周一次，直接提升患者生活質(zhì)量。而樂德奇拜單抗同樣靶向IL-4Rα，其臨床特點在于起更快，并可能擁有更的臨床應答。此外，樂德奇拜單抗在研的還有多項適應癥，如哮喘、慢阻塞肺病、慢鼻竇炎伴鼻息肉等。

MY008211A是一種補體B因子（CFB）抑制劑。CFB是補體旁路途徑（AP）的正向調(diào)節(jié)因子，MY008211A通過特異結(jié)合B因子，抑制補體旁路途徑中CFB的活，抑制AP和AP通路中的正反饋放大環(huán)路，從而抑制C3和C5轉(zhuǎn)化酶的形成，終血管內(nèi)溶血，無血管外溶血風險。MY008211A為化藥1類創(chuàng)新藥。在我國，鋼絞線廠家武漢啟瑞藥業(yè)有限公司已遞交MY008211A片用于陣發(fā)睡眠血紅蛋白尿（PNH）的NDA并于2025年10月18日獲得受理。

邦瑞替尼是由杭州華東醫(yī)藥集團生物醫(yī)藥有限公司、杭州邦順制藥有限公司研發(fā)的化藥1類創(chuàng)新藥，用于真紅細胞增多癥的NDA于2024年8月22日在國內(nèi)受理，2025年11月8日補充資料的審評獲得受理。

神經(jīng)系統(tǒng)疾病    構(gòu)建體系 修正策略

面對神經(jīng)退行疾病，近期的進展顯示出清晰的“兩條腿走路”策略：一是發(fā)展靈敏度的生物標志物檢測技術(shù)，實現(xiàn)早診早治；二是開發(fā)能觸及疾病核心病理的療法，而非僅僅控制癥狀。

1.阿爾茨海默?。ˋD）的診療協(xié)同突破

診斷端的進步是實施治療的前提。tau蛋白示蹤劑MK-6240-[18F]能夠在活體內(nèi)對AD的關(guān)鍵病理標志——tau蛋白神經(jīng)原纖維纏結(jié)進行可視化、定量化評估。這不僅助力早期診斷和鑒別診斷，更能動態(tài)監(jiān)測疾病進展和治療果，為臨床試驗和新藥評估提供關(guān)鍵工具。在治療端，琥珀八氫氨吖啶作為擁有雙重膽堿酯酶抑制功能的新藥，其Ⅲ期臨床試驗達到主要終點，且報告的不良事件發(fā)生率低于對照組，為癥狀管理提供了新的有武器。

2.帕金森病的多維度干預與本源療法探索

帕金森病的藥物研發(fā)正越單純的多巴胺替代。他伐帕敦是一個也是唯一一個正在研究的D1/D5部分激動劑，可能帶來更好的運動癥狀控制和更低的作用風險。更具顛覆潛力的是細胞療法Raguneprocel，住友制藥株式會社已于2025年8月5日提交該細胞產(chǎn)品的制造與上市許可申請，該產(chǎn)品可晚期帕金森病患者在“關(guān)閉”期的運動功能。本次提交上市申請的依據(jù)，來源于京都大學醫(yī)院所開展的研究者發(fā)起臨床試驗數(shù)據(jù)，該試驗結(jié)果已于2025年4月發(fā)表在《自然》雜志。

此外，在失眠領(lǐng)域，法贊雷生作為食欲素受體拮抗劑，其Ⅲ期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示了快速、持久的療，且因不良事件終止治療率低（0.6%），無戒斷癥狀，體現(xiàn)了其在療與安全間良好的平衡。

罕見病領(lǐng)域    填補空白 優(yōu)化標準 

1.療“前所未有”刷新期待

Xervyteg在治療伴有胃腸道受累的急移植物抗宿主?。℅I-aGvHD）患者的Ⅲ期臨床試驗ARES中達到主要終點。對類固醇治療無應答且對魯索替尼（ruxolitinib）耐藥或不耐受患者，其三線治療的客觀緩解率達到62%，遠過預期目標。有望重新定義治療標準。

2.以患者為中心的長期管理方案優(yōu)化

在兒童生長激素缺乏癥領(lǐng)域，治療依從是影響療的核心因素。伊坦長重組人生長激素的核心價值在于其將每日一次的皮下注射改為每周一次。其Ⅲ期研究確證了這種給藥方式在促進身生長方面的非劣。億邁生物科技（香港）有限公司、百利昂意大利有限公司和天境生物（杭州）有限公司聯(lián)合在我國遞交伊坦長重組人生長激素注射的NDA并于2024年12月7日獲得受理。

隨著國內(nèi)生成式人工智能的快速發(fā)展，相關(guān)監(jiān)管政策正逐步落地，由國互聯(lián)網(wǎng)信息辦公室等七部門聯(lián)合發(fā)布的《生成式人工智能服務(wù)管理暫行辦法》(以下簡稱《辦法》)于8月15日正式施行。作為我國份針對生成式人工智能的規(guī)范監(jiān)管文件，《辦法》以“促進生成式人工智能健康發(fā)展和規(guī)范應用”為目標，明確國堅持發(fā)展和安全并重、促進創(chuàng)新和依法治理相結(jié)合的原則，對生成式人工智能服務(wù)實行包容審慎和分類分監(jiān)管。

經(jīng)過擁有三十多年手打魚丸制作經(jīng)驗的李慧中師傅介紹與薦，“舌團”分成三組，實地找尋魚丸所需食材。李響、河森堡前往當?shù)剞r(nóng)貿(mào)市場，采買土雞蛋、小黃姜、紫菜以及青蔥。安吉縣上舍村的茂密竹林孕育出純凈水源，其水質(zhì)無污染且富含礦物質(zhì)正是造就梅溪魚丸味道甜美的奧秘所在，姜妍、宣璐來到上舍村收集山泉水常州預應力鋼絞線價格，上演取水飲水“唯美大片”，畫風清新歡快，治愈果滿分。吳奇隆則因戶外風穿搭，成“釣魚天選之子”，孤身前往西苕溪，這里的花鰱、白鰱個頭大，肉質(zhì)細膩鮮美，是制作梅溪魚丸的“靈魂食材”。毫無垂釣經(jīng)驗的他在接連碰壁的情況下心生妙計，使用“能力”之“草船借箭”，向釣友“爭取”到了一條膘肥體壯的花鰱。